云开体育官方app下载-竺晓凡教授：儿童急性B淋巴细胞白血病诊疗新进展，免疫治疗仍任重道远！

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云开体育官方app下载-竺晓凡教授：儿童急性B淋巴细胞白血病诊疗新进展，免疫治疗仍任重道远！

2023-05-23

急性淋巴细胞白血病（ALL）是最多见的一种儿童期恶性肿瘤，85%的儿童ALL患者属在B系淋巴细胞白血病 (B-ALL)。梅斯医学特邀竺晓凡传授为大师作儿童急性B淋巴细胞白血病诊疗新进展专题分享！

Q1：儿童淋巴细胞白血病（ALL）以B细胞系为主，儿童B细胞ALL（B-ALL）约占儿童ALL的80%摆布。起首请您介绍一下今朝对初诊B-ALL的一线医治方案选择有哪些？

竺晓凡传授云开体育官方app下载：儿童急性 B淋巴细胞白血病占儿童ALL的80% 摆布。对初诊B-ALL患者，需按照危险度分组采纳响应的医治办法。

今朝，国内的分组尺度以CSCO 指南来进行分组医治，指南涵盖了中国的 CCCG 和CCLG分型尺度。针对初治B-ALL，不管是B系仍是T系淋巴细胞患者，经常使用四药结合的方案进行引诱医治，此中四药结合方案包罗糖皮质激素、新碱类药物、蒽环类药物和门冬酰胺酶等药物。

Q2：低危去化疗、高危减强度，请您简单谈一谈针对儿童B-ALL患者该若何“减负”？

竺晓凡传授：低危去化疗一向是我们寻求的方针，可是今朝对ALL去化疗的问题，并没有到达实现阶段。同时，关在减强度方面，对低危、中危和高危患者，各个国度儿童血液病范畴的研究者一向都在致力在这方面的研究。

对保持医治的强化疗，以往是进步前辈行静脉医治再结合口服药物。在CCCG协作组方案中，患者颠末保持医治1年的强化疗中，去失落静脉医治和糖皮质激素后，随机分组研究显示，并没有影响患者整体的保存率，而不良反映产生概率较着降落。

近期，我们对保持医治终期患者进行了随访，也发现一样的成果。这部门患者在1年的保持医治后，去失落7个周期的 VP方案。我们都知道，糖皮质激素对儿童的影响较年夜，去失落这些以后，传染产生和骨代谢等相干问题都获得了改良。

Q3：靶向免疫新时期下，对复举事治性B-ALL的医治新选择有哪些？疗效若何？

竺晓凡传授：今朝，靶向医治和免疫医治已逐步进入到平常的诊疗行动中。例如，在ph阳性的儿童ALL靶向医治中，CCCG 一项多中间随机对比的临床研究中，将一代TKI和二代TKI对照后发现，二代TKI对中枢神经系统白血病的复发具有较着的好处。凡是环境下，ph阳性的ALL不做移植的环境下，保存率仅约20%。可是，这项研究随访4年成果显示，即便不做移植，患者的保存率仍然占80%摆布，可以说是一个很高的存活率，可以看出靶向医治的优势。

不外，仍有部门问题亟需解决。临床上，约20%~30%的患者没法经由过程造血干细胞移植获益，可是跟着新的免疫靶向药物贝林妥单抗获批，给这部门患者带来但愿。虽然儿童的病例研究不是良多，可是在成人ph阳性ALL中，贝林妥单抗结合二代或三代TKI的疗效已初步表示出不错的疗效。固然，也等候儿童ALL患者可以或许经由过程免疫靶向和小份子靶向的结合医治获益更多。

Q4：请您谈一谈您的团队今朝在儿童B-ALL范畴展开或打算展开的研究有哪些？

竺晓凡传授：我们团队今朝展开的针对B-ALL的研究首要包罗机制的摸索和临床实验两个方面。

起首在机制方面的摸索研究。针对初期的难治性患者和统一个医治方案的分组医治条件下仍复发的患者，都展开一些机制方面的研究摸索。别的，针对复发和难治性ALL患者，我们经由过程结合新药构成新的医治方案，并展开了一些临床实验研究。

并且，针对复举事治的B系和T系ALL患者也展开相干的细胞免疫医治临床实验，即CAR-T细胞医治。对T-ALL，细胞免疫医治研究不竭，我们针对T-ALL，也展开UCAR-T细胞免疫医治的临床实验研究，期望可以或许给没法进行常规化疗的患者带来新的但愿和后续序贯造血干细胞移植的机遇。

Q5：对儿童复举事治性B-ALL，您认为免疫医治将来的前景若何？

竺晓凡传授：现现在，免疫医治作为一个有前景的研究标的目的，首要包罗抗体类药物、细胞免疫医治和抗体偶联药物等。可是，今朝免疫医治依然存在诸多挑战，如贝林妥单抗作为新兴免疫医治药物，费用较为昂贵，可和性不高。特别是针对儿童复举事治患者而言，其前期的医治破费已承担很重了，后期新药没有医保笼盖进一步地增添了患者的承担。

别的，对难治性的患者，在临床医治进程中，免疫靶向药物或细胞免疫医治等可否斟酌在严酷的设计根本上提早参与？对高危患者，可否在初期参与靶向医治以避免除后续的造血干细胞移植?最后，对儿童患者而言，我们的医治方针首要在在提高患者远期的糊口质量，虽然今朝造血干细胞移植的手段已很是地趋在完美，但还在必然水平上影响儿童的发展发育，这也是我们所摸索的标的目的之一。

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